Спинальная мышечная атрофия (СМА) это самое распространённое из редких генетических заболеваний

1 из 6-10 тысяч новорождённых появляется с диагнозом СМА, каждый 50 житель планеты является носителем поломанного гена в мире. СМА прогрессирующее заболевание, при котором отмирают мотонейроны спинного мозга, что приводит к постепенной атрофии всех мышц организма, ребёнок теряет все приобретённые навыки (сидеть, стоять, а в конечном итоге и дышать..) На данный момент в мире существует лекарственный препарат для терапии, это Спинраза. Это дорогостоящее лекарство, одна инъекция которого стоит примерно 8,5 м