AMA-сессия, посвященная препарату ELEVIDYS: Универсальная генотерапия МДД: только факты,

Затаив дыхание, сообщество семей пять с половиной лет следило за тем, как идут исследования. Это были «американские горки»: наши надежды то взлетали до небес, то разбивались от новости, что очередное клиническое исследование остановлено до выяснения причин… А их, причин, было много! Тут и проблемы коммерческого производства, и неожидаемая тяжесть нежелательных явлений после терапии, и даже смерть подростка в исследовании компании Pfizer. Две компании шли ноздря в ноздрю, первой пришла Sarepta с препаратом ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек), который 22 июня получил одобрение FDA. Какой он, этот препарат? Действительно универсальный или с ограничениями? Что можно ожидать, а чего опасаться? Об этом и пойдет речь на онлайн-сессии вопросов и ответов, которую проведут начальник Детского высокотехнологичного нейромышечноно центра ЦКБ УДП РФ Татьяна Андреевна Гремякова и заведующий лабораторией ДНК-диагностики МГНЦ имени Бочкова Александр Владимирович Поляков. Только факты и доказательная медицина. * - это достаточно условно, все же у ELEVIDYS есть ограничения; ** - AMA - “Ask Me Anything” (спроси что угодно) - сессия, где эксперты дают информацию по какой-либо теме и отвечают на вопросы сообщества (в рамках темы).