Лекарственное обеспечение взрослых пациентов с болезнью Помпе

Доступность лекарственной терапии позволяет обеспечить выживаемость пациентов с редкими наследственными заболеваниями сравнимую с общей популяцией. С созданием программы “14 ВЗН“ и запуском работы Фонда “Круг добра“ был обеспечен переход к комплексному выявлению, лечению и профилактике инвалидизации орфанных заболеваний. Признавая успешные результаты работы Фонда «Круг добра», в 2022 году Президент России В.В. Путин поручил Правительству обеспечить последующее увеличение возраста пациентов фонда «Круг добра» после достижения возраста 18 лет необходимыми лекарственными препаратами, медицинскими изделиями, техническими средствами реабилитации и оказания им медицинской помощи, первоначально на срок до 12 месяцев от момента достижения пациентом возраста 18 лет. Продление помощи подопечным по линии Фонда “Круг добра“ до 19 лет с 2023 году стало первым весомым шагом в обеспечении аккуратного перевода пациентов на дальнейшую терапию за счет средств, предусмотренных для взрослых. Вместе с тем пока не приняты меры по обеспечению преемственности в продолжении лечения взрослеющих подопечных Фонда, особенно это касается тех нозологий и лекарств, которые не включены в какие-либо государственные программы лекарственного обеспечения. Взрослые пациенты сталкиваются с отсутствием профильных специалистов, нестабильным финансированием Лекарственное обеспечение взрослых пациентов с болезнью Помпе Хвостикова Е.А.