Что такое генная терапия | Рассказывает Александр Панчин

Как можно «починить» (восстановить) функцию гена? Какое отношение к этому процессу имеют вирусы? И, наконец, как генная и клеточная терапии помогают значимо улучшить состояние пациентов с врожденными и приобретенными заболеваниями? Современная генная терапия — это возможность лечить заболевания, точечно воздействуя на «сломанный» ген, из-за которого началась болезнь. Восстанавливая функцию дефектного гена за счет введения в организм его рабочей копии, препараты на основе вирусного вектора могут останавливать дальнейшее прогрессирование заболевания и даже помогать пациенту возвращаться к полноценной жизни. В случае клеточной терапии для борьбы с заболеванием используют собственные клетки пациента, измененные с помощью генной инженерии. Препараты генной терапии уже используют, чтобы остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, некоторых разновидностей наследственных дистрофий сетчатки, лейкозов, лимфом и других заболеваний. Разработка и использование технологий генной инженерии — ва